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ProQR, resultados del ensayo en amaurosis congénita de Leber 10

septiembre 6, 2018 • admin

ProQR ha anunciado resultados provisionales de un ensayo QR-110 (PQ-110-001) en pacientes que tienen amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10) debido a una o dos copias de la mutación p.Cys998X en el gen CEP290.

Resumen de los objetivos y diseño del ensayo QR-110 fase 1/2 (PQ-110-001)

El propósito de este ensayo en curso es averiguar si los niveles de dosis diferentes de QR-110 son seguros y si QR-110 restaura / mejora la visión (eficacia). QR-110 se inyecta en el ojo (inyección intravítrea) con la peor visión. El ensayo fue diseñado para estudiar hasta tres niveles de dosis de QR-110 en adultos y niños de una manera escalonada. La seguridad fue revisada antes de tratar el siguiente grupo de dosis. Los participantes del ensayo en cada grupo reciben QR-110 cada 3 meses por un máximo de 4 veces. No se administró la dosis más alta, ya que se observó eficacia con las dosis bajas y medias. La inscripción ahora compite, con 11 pacientes participantes.

Diseño de ensayo clínico

El ensayo se está llevando a cabo en tres centros especializados con gran experiencia en enfermedades retinianas genéticas: la Universidad de Iowa, Iowa City, Iowa, EE. UU., El Instituto Scheie Eye en la Universidad de Pensilvania, Filadelfia, EE. UU. Y el Hospital Universitario de Ghent, Ghent , Bélgica.

Puede encontrar más información sobre el estudio en curso QR-110 en ClinicalTrials.gov

Resultados provisionales del ensayo QR-110 fase 1/2 (PQ-110-001)

Los resultados del análisis intermedio son alentadores. Aproximadamente el 60% de los participantes mostraron mejoras en la agudeza visual y la visión funcional después de tres meses. En el ensayo, la agudeza visual se evalúa usando diferentes gráficos oculares y la visión funcional se evalúa usando una serie de cursos de movilidad con dificultad creciente y niveles múltiples de luz. Las mejoras en la función visual se vieron respaldadas por un aumento significativo en la capacidad de detectar destellos de luz roja o azul según lo determinado por la prueba de estímulo de campo completo (FST). Además, la mayoría de los pacientes mejoraron el nistagmo (movimientos oculares errantes en pacientes con baja visión).

 

Hasta ahora, QR-110 fue bien tolerado sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento o el procedimiento de inyección intravítrea.

La inscripción de la prueba ahora está completa. Los pacientes en el ensayo continuarán el tratamiento de 12 meses y el período de observación. A los pacientes elegibles que completen la prueba, se les ofrecerá la opción de continuar el tratamiento en la prueba de extensión abierta llamada «INSIGHT».

 

Próximos pasos para el programa de desarrollo QR-110

A la espera de completar las conversaciones con las autoridades regulatorias en los próximos meses, ProQR espera comenzar un ensayo de Fase 2/3 llamado «ILLUMINATE» en 2019.

Se espera que el ensayo inscriba inicialmente a 30-40 pacientes con LCA10 debido a una o dos copias de la prueba. mutación p.Cys998X en el gen CEP290. El ensayo estudiará la eficacia y la seguridad de varias dosis de QR-110 y se espera que se realice en centros de Norteamérica y países europeos. Además de ILLUMINATE, ProQR planea realizar pruebas en niños menores de 6 años. El equipo de ProQR desea agradecer a los participantes del estudio, a sus cuidadores, a los investigadores y a su personal por el apoyo en el desarrollo de QR-110 en esta prueba. ProQR mantiene su compromiso de lograr un impacto significativo y positivo en las vidas de las personas afectadas por LCA10.

 

Esperamos la colaboración continua y el apoyo de la comunidad LCA. A medida que avance el programa de desarrollo QR-110, mantendremos actualizada a la comunidad sobre nuestro progreso. Visite nuestro sitio web para obtener las últimas noticias y oportunidades de participación en futuros estudios. Si tiene alguna pregunta, consulte a su médico tratante o puede contactar a ProQR en patientinfo@proqr.com

 

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