La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado designaciones de Medicamentos Prioritarios (PRIME) y Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP) a una novedosa terapia génica para tratar la Retinitis Pigmentosa ligada al X.

MeiraGTx y Janssen Pharmaceuticals están colaborando para desarrollar la terapia génica adenoasociada (AAV)-RPGR, que apunta y repara mutaciones en el gen RPGR para mejorar y mantener la visión.

La Retinitis Pigmentosa ligada al xaque causa pérdida rápida de la visión y ceguera y no tiene tratamientos aprobados disponibles. Estas designaciones ayudarán a avanzar en el desarrollo clínico de esta terapia génica AAV-RPGR y proporcionarán una terapia largamente esperada para las personas que viven con Retinitis Pigmentosa ligada al X.

https://investors.meiragtx.com/news-releases/news-release-details/meiragtx-announces-priority-medicines-prime-and-advanced-therapy?fbclid=IwAR0vCIsQpsR_9LO5GEJXn41FwBXM8ZpX_4pAPdu5eva7w2TPCGeBKLO_Eh4

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El método podría corregir el 89% de las 75.000 variantes genéticas asociadas a enfermedades, según sus autores.

Al químico californiano David Liu le prohibieron la entrada en el casino del hotel MGM Grand, en Las Vegas, cuando tenía 29 años. Ganaba demasiado dinero apostando en la mesa del blackjack, el juego de cartas en el que hay que sumar una puntuación lo más cercana a 21, pero sin pasarse. Triunfaba utilizando “matemáticas simples”, según aseguró por entonces en una entrevista con la revista de su universidad, la de Harvard, en EE UU. Hoy, Liu es uno de los mejores científicos del planeta. Y acaba de descubrir una nueva técnica para modificar con una precisión sin precedentes la información genética de los seres vivos.

Las células humanas tienen su manual de instrucciones escrito con cuatro letras (ATTGCTGAA…) en dos metros de ADN plegados de manera asombrosa. Las herramientas de edición genética, como la técnica CRISPR que ha revolucionado los laboratorios desde 2012, son capaces de buscar una secuencia concreta de letras y cortarla de manera específica con una especie de tijeras moleculares, insertando nueva información como si fuera un procesador de textos. El problema es que, a menudo, la operación falla y se generan mutaciones no deseadas. Como resultado, la mayor parte de las 75.000 variantes genéticas humanas asociadas a enfermedades no se pueden corregir actualmente en el laboratorio, según los cálculos del equipo de Liu. Su método, afirman, puede reparar el 89%.

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