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MeiraGTx designado como fármaco huérfano para el tratamiento de la retinosis pigmentaria con terapia genética
NUEVA YORK ,20 Dic, del año 2016/ PRNewswire / – MeiraGTx, una empresa de Nueva York y el Reino Unido basada en la terapia génica, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano (ODD) mediada por AAV para su producto candidato de terapia génica que contiene el regulador de la retinitis pigmentosa GTPasa (RPGR) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).
La retinitis pigmentosa (RP) es una de las formas más comunes de ceguera hereditaria, con tres modos generales de herencia: autosómica dominante, autosómica recesiva y ligada al cromosoma X. Más del 70% de XLRP y hasta 20% de todos los casos RP son causados por mutaciones en el gen RPGR. Los hombres con XLRP causadas por mutaciones en RPGR (RPGR-XLRP) suelen tener ceguera nocturna en su primera década de vida, seguido de reducción progresiva de su campo visual y pérdida de la agudeza visual. Hacia el final de su cuarta década, la mayoría de los pacientes son legalmente ciegos.
MeiraGTx ha desarrollado un producto de terapia génica diseñado para dirigir el gen RPGR a las células fotorreceptoras para restaurar la función en los pacientes RPGR-XLRP. MeiraGTx iniciará un estudio clínico de fase 1/2 en estos pacientes en la primera mitad de 2017 en el Hospital Moorfields Eye en Londres .
“Estamos encantados de recibir designación de fármaco huérfano para nuestro producto de terapia génica XLRP. Es una verificación adicional de la importancia de nuestra línea de terapia génica ocular”, dijo Alejandría Forbes , Ph.D., Presidente y CEO de MeiraGTx.
Esto marca el tercer producto de terapia génica en MeiraGTx dirigidas a una retinopatía hereditario poco común para recibir designación de fármaco huérfano de la FDA y Orphan Medicinal Designación del producto de la Comisión (EMA) Agencia Europea de Medicamentos para Medicamentos Huérfanos (COMP). MeiraGTx ha recibido previamente ODD de la FDA y COMP para sus productos candidatos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber con mutaciones RPE65 y para la acromatopsia debido a mutaciones en el gen CNGB3.
MeiraGTx también tiene ODD de la FDA para su tratamiento de terapia génica para la xerostomía usando genes de AAV-hAQP1.
NOTICIAS PROPORCIONADA POR MeiraGTx
Fuente: retimur
Medicamento para Stargart
Acucela recibe la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA de Estados Unidos para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Acucela Inc. es una compañía de oftalmología en fase clínica especializada en identificar y desarrollar nuevas terapias para tratar y retardar la progresión de enfermedades que amenazan la visión. Esta compañía ha anunciado el pasado 6 de enero que la FDA (Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al fármaco estrella de Acucela, el llamado Emixustat clorhidrato (ACU-4429), para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. La Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos proporciona un estatuto especial a los fármacos y productos biológicos destinados a un tratamiento seguro y efectivo, el diagnóstico o la prevención de enfermedades raras y trastornos que afectan a menos de 200.000 personas en el país. Este es el caso de la enfermedad de Stargardt, que afecta a menos de 40.000 personas en Estados Unidos.
La enfermedad de Stargardt es genética y afecta directamente a la retina, a menudo causando una progresiva y lenta pérdida de visión en niños. También se denomina distrofia macular de Stargardt, y afecta aproximadamente a 1 de cada 10.000 personas en el mundo. La forma más común es recesiva y está causada por una mutación en el gen ABCA4 que origina una acumulación de subproductos tóxicos de la vitamina A (principalmente el llamado A2E) en la retina. Ello tiene como resultado un deterioro gradual de los fotorreceptores y de la visión. Los síntomas del Stargardt suelen aparecer durante la niñez o la adolescencia, pero en algunos casos los problemas visuales pueden no ser identificados hasta más tarde. En la actualidad, no existen terapias conocidas que permitan ralentizar su avance.
El ciclo visual es el proceso mediante el cual la vitamina A se recicla en el ojo, siendo esta última crucial para el proceso de la visión. El Emixustat modula el ciclo visual inhibiendo una enzima crítica de esta ruta, la llamada proteína del epitelio pigmentario de la retina 65 (RPE65). Al retardar el ciclo visual disminuye la disponibilidad de los derivados de la vitamina A (11-cis-retinal y todo-trans-retinal) para formar precursores del A2E y compuestos relacionados. En animales modelo de la enfermedad de Stargardt y degeneración de la retina se encontró que el Emixustat era capaz de detener y revertir la acumulación de A2E, y con ello de preservar la integridad de la retina. Administrado por vía oral, se determinó que el Emixustat era generalmente bien tolerado en estudios clínicos llevados a cabos en personas que experimentaban un retraso en la adaptación a la oscuridad. Acucela planea explorar el potencial del Emixustat para detener o ralentizar la progresión de la pérdida de visión en pacientes diagnosticados de enfermedad de Stargardt en futuros estudios clínicos.
Fuente: retinosis.org