Retina International Today celebra el anuncio de que la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó la Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), una nueva terapia genética, para tratar a niños y pacientes adultos con una forma hereditaria de pérdida de visión que puede provocar ceguera. Luxturna es la primera terapia genética administrada directamente aprobada en los EE. UU. que se dirige a una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico.
La fundación IMO con el apoyo de la Fundación La Caixa acaban de poner en marcha un proyecto de investigación que permitirá reproducir in vitro células retinianas y analizar las mutaciones genéticas que provocan algunas distrofias. y testar nuevas terapias génicas y celulares. Esto consistirá en dos pasos:
1- Obtener células IPS del paciente: Son células madre obtenidas del propio paciente, células de la piel reprogramadas para obtener las células deseadas, en este caso retinianas.
2- Aplicación de la técnica CRISPR: Reparación de la secuencia de ADN dañada que produce la enfermedad. Este revolucionario método consiste en un “corta/pega” de cualquier molécula de ADN, quitando la secuencia errónea y sustituyéndola por una buena.
Esto es un pequeño resumen sobre la noticia que sin duda alguna merece la pena leerla entera en el enlace que hay al final, porque es un gran y esperanzador proyecto que promete muy buenos resultados.
Retina artificial: todo listo para el estudio pre-clínico en seres humanos.
Los resultados demuestran que el dispositivo implantado en ojos no distróficos es bien tolerado, altamente biocompatible y adecuado como prótesis retiniana en caso de degeneración de fotorreceptores.
La Dra. Grazia Pertile habla de un proyecto que se encuentra en una fase muy avanzada que, si diese los resultados esperados, podría cambiar la vida de las personas que sufren enfermedades degenerativas de la retina.
La retina artificial “Made in Italy” está lista para los ensayos en humanos. Para la implantación de la pequeña célula fotovoltaica, que ya ha demostrado su eficacia en ratas y cerdos ciegos, sólo faltan los permisos requeridos por la ley. Si las intervenciones diesen los resultados deseados, la retina artificial podría cambiar radicalmente la vida de las personas con enfermedades degenerativas que pueden llevar a la ceguera total, como retininosis pigmentaria, enfermedad genética que tiene una incidencia de un caso por cada 3.500 personas.
El proyecto, que ha ganado gracias a dos importantes Telemaratones fondos para la investigación de enfermedades genéticas, reúne el trabajo de un equipo multidisciplinar formado en microcirugía vítreo-retiniana por el equipo de la Dra. Grazia Pertile, directora de la Unidad de Oftalmología del hospital Sagrado Corazón de Don Calabria Negrar (Verona, Italia); por el grupo del profesor Guglielmo Lanzani, físico de la Politécnica y director del Centro para la nanociencia y la tecnología del Instituto italiano de tecnología (IIT) de Milán, y por el grupo del profesor Fabio Benfenati, director del Departamento de Neurociencia y neurotecnologías del IIT de Génova. Participa en el estudio también Silvia Bisti Profesora del Departamento de Ciencias clínicas aplicadas y Biotecnología de la Universidad del Aquila (Italia).
“El polímero, una vez implantado debajo de la retina – explica la Dra. Pertile, una de las principales expertas internacionales en retina microquirúrgica – actúa como una verdadera célula fotovoltaica, capaz de captar la señal luminosa, convertirla en electricidad y enviarla luego al cerebro donde será codificada como imagen”. A diferencia de otros dispositivos ya en el mercado, este sistema fotovoltaico no necesita ser alimentado desde el exterior.
Según lo informado por los artículos publicados en la revista Nature Photonics primero y luego en Advanced Healthcare Materials, la primera fase del estudio se llevó a cabo en tres tipos de ratas: con visión, ciegas, ciegas con el implante. “Observamos –dice la doctora Pertile– una recuperación importante de la visión en las ratas ciegas en las que se implantó el polímero. Recuperación que hemos medido mediante pruebas de comportamiento y la evaluación de la intensidad de la señal evocada a nivel de la corteza cerebral con un estímulo visual adecuado”. La segunda parte de la investigación consistió en la biocompatibilidad del polímero. “El implante en cerdos ha confirmado lo que ya se había producido en ratas – dijo la cirujana”. El polímero está formado por material orgánico altamente biocompatible y no ha sido rechazado”.
Ahora la etapa decisiva en los seres humanos. “Es importante –explica– porque sólo el ojo humano, mucho más complejo que el de las ratas, nos puede proporcionar información sobre la eficacia real de la ‘retina artificial’. Sólo con este experimento podremos conocer la cantidad y calidad de una eventual recuperación de la visión por parte de una persona ciega. De acuerdo con las indicaciones que obtengamos podremos hacer las correcciones tecnológicos necesarias “.
Los pacientes ciegos idóneos para el ensayo deberán tener algunas características oculares y psicofísicas. “Por desgracia, no se puede tener en cuenta al ciego de nacimiento, porque al ser el ojo un receptor del impulso procedente del cerebro, si el ojo no ha visto nunca, la parte del cerebro involucrada en la visión no ha tenido forma de desarrollarse “, concluye la Dra. Pertile.
